官方宣布新热搜“布美他尼”尚处研究阶段

     2月22日，上海交通大学医学院附属新华医院宣布，该院李斐教授团队与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学Babara J Sahakian教授团队等合作的《布美他尼治疗3-6岁自闭症患儿后症状改善：基于一项随机、双盲、安慰剂的对照试验》，有望填补国内自闭症药物治疗领域的空白。

    这一则消息可以说是在自闭症领域算是一枚重磅炸弹，让很多家长倍感振奋、欣喜若狂，同时也引来了大家的一系列讨论，也有一些家长开始四处打听对于这个药自己的孩子到底能不能服用，该如何服用。小编从消息中解读几个信息，希望家长在高兴之余也要保持足够的冷静：

1、布美他尼对于自闭症的目前还处于研究阶段，并未广泛进行临床应用与推广；

2、纳入120名患儿，119名样本进入统计，为单站点目前全球单站点最大样本量的临床试验。但数千万自闭症患者是否还需要更多的数据支撑。

3、患儿都是在医院的严格管控和评估之下进行的。

针对于以上信息，我们需要保持乐观的心态，期待有更好的数据传来，为我们战胜自闭症提供更好的依据。另一个方面，我们更要保持足够的耐心，切忌滥用药物，布美他尼虽然副作用小，但只要是药物就是存在副作用的，没有医师指导下使用，隐患也不容小觑。
    布美他尼（Bumetanide），为强力速效利尿剂，临床上主要用于治疗心力衰竭、肝病、肾脏病水肿包括各种顽固性水肿及急性肺水肿，对急慢性肾功能衰竭病人尤为适宜。
    新华医院发育行为儿童保健科主任李斐表示，布美他尼是儿科在临床广泛使用的利尿剂，价格便宜，药性温和、副作用小。此次研究中将布美他尼应用于自闭症患者是基于布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。

    既往同类临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照等，对于布美他尼对于小年龄自闭症患者的安全性和有效性并不明确。

    此次共纳入120名儿童进入研究，随机分配，最终119名儿童进入样本统计。研究为目前全球单站点最大样本量的临床试验，样本中有71%为重症自闭症患儿、且无法获得康复资源。

    团队采用新型神经影像技术——磁共振波谱（MRS）技术，无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。研究发现，经过3个月的布美他尼使用，3-6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善，药物安全有效。

    李斐表示，研究发现由于自闭症可能存在病因异质性，故不同自闭症患者对布美他尼的治疗效果存在差别，未来将会继续深入研究，寻找到适合布美他尼治疗患者的生物标志物，以明确布美他尼的最佳适用人群。

    “康复资源严重匮乏，致使大量确诊自闭症儿童无法及时获得康复干预机会。布美他尼的发现有望弥补不足，为自闭症儿童，特别是暂时无法获得康复资源的患儿，提供了新型干预方案。”英属哥伦比亚大学教授Anthony G.Phillips表示。